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運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病的最新進(jìn)展

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醫(yī)生主講實(shí)錄

運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病俗稱漸凍人是多年來(lái)不能被醫(yī)學(xué)所攻破的一項(xiàng)疾病,但是近年來(lái)隨著相關(guān)致病基因的發(fā)現(xiàn),運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病治療的大門(mén)已經(jīng)打開(kāi)。

2015年再次修訂的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病的診斷標(biāo)準(zhǔn)中已明確指出,如果基因檢測(cè)已發(fā)現(xiàn)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病的相關(guān)基因的致病突變可在僅存在一個(gè)區(qū)域,運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元或下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損害的情況下整頓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病。這充分說(shuō)明隨著新技術(shù)的發(fā)現(xiàn),運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病的診斷標(biāo)準(zhǔn),已從臨床電生理維度向生物學(xué)緯度拓展。

在2017年的一項(xiàng)新研究中,美國(guó)的科研工作者,開(kāi)發(fā)出了一種新的基因技術(shù),從而允許他們的激活,把基因同時(shí)不會(huì)導(dǎo)致DNA斷裂,這又潛在的克服了利用基因編輯技術(shù)治療人類疾病的一個(gè)重大障礙。

這一概念驗(yàn)證研究他們使用該技術(shù)成功減掉了小鼠運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元中萎縮側(cè)索硬化癥致病基因,是攜帶致病基因的小鼠發(fā)病時(shí)間推遲壽命延長(zhǎng),為這種神經(jīng)退行性疾病的治療帶來(lái)新的希望。

以上內(nèi)容僅供參考

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